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Hallan una terapia contra la enfermedad que convierte a niños en ancianos

El tratamiento podría mejorar la esperanza de vida de los pacientes con progeria, una enfermedad genética "extremadamente rara y fatal"

Hospital Universitario Fundación Jiménez Díaz.

Hospital Universitario Fundación Jiménez Díaz.

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Actualizada 12/11/2019 a las 10:07
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  • EFE. Madrid
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Investigadores de la Fundación Jiménez Díaz y la Universidad Autónoma de Madrid (UAM) han hallado un tratamiento que podría mejorar la esperanza de vida de los pacientes con progeria, una enfermedad genética "extremadamente rara y fatal", que se caracteriza por un envejecimiento acelerado en niños.

Se tiene constancia de unos 200 casos de niños que sufren, o han sufrido, esta enfermedad en 50 países del mundo.

Quienes la padecen tienen un nacimiento normal, pero al año de vida comienzan a dar signos de vejez y de la presencia de enfermedades propias de la tercera edad, como baja estatura, piel seca y arrugada, articulaciones grandes y rígidas, calvicie prematura, artritis o cataratas.

El intelecto de los pacientes, sin embargo, no se ve afectado, por lo que "perciben el envejecimiento de sus cuerpos con la mentalidad propia de un niño", según recoge la Universidad Autónoma de Madrid (UAM) en una nota.

Ahora, un equipo del Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz de la UAM ha hallado un tratamiento que podría mejorar la esperanza de vida de estos niños.

El trabajo, publicado en la revista internacional 'PNAS', apunta a un “cóctel de inhibidores” como posible “elixir de la juventud” de los pacientes.

El director del trabajo, el doctor Ricardo Villa-Bellosta, explica que hace seis años encontraron alterada una ruta metabólica que podría explicar algunos de los síntomas más importantes de la enfermedad, y ahora, gracias a un proyecto financiado desde hace tres años por la Progeria Research Foundation, han revertido farmacológicamente dicha ruta para que vuelva "a su estado normal".

Por el momento estos tratamientos solo sirven para mejorar los síntomas, pero se espera que “en un futuro no muy lejano se espera poder eliminar la enfermedad mediante ingeniería genética”, algo en lo que ya han contribuido los investigadores españoles, al utilizar la tecnología de edición genética Crispr-Cas9 en ratones con progeria.

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