Diario de Navarra

A través de este escrito deseo responder a algunas de las afirmaciones vertidas por el señor Pablo Uriz Urzainqui en su carta publicada en Diario de Navarra el pasado 21 de febrero. Me referiré exclusivamente a aspectos técnicos, propios de mi ámbito de responsabilidad profesional, sobre la decisión de desestimar el medicamento Ataluren para el niño Izan diagnosticado de síndrome de Duchenne. Ignoraré otras consideraciones de carácter personal que vierte el señor Uriz. El Gobierno de Navarra creó en 2016 la Comisión Central de Farmacia, asignándole entre sus funciones la de decidir si es pertinente o no el uso de un fármaco no comercializado en España, atendiendo a las evidencias científicas. A petición de la pediatra responsable clínica del niño, este órgano técnico recomendó que no se trajera el medicamento Ataluren, por falta de eficacia. Esta decisión es la misma que ha adoptado la Agencia Española del Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) a través de su Informe de Posicionamiento Terapéutico. La Comisión Central de Farmacia está integrada, entre otros miembros, por técnicos en evaluación de medicamentos, alguno de ellos con más de 25 años de experiencia profesional. Son precisamente expertos en analizar las evidencias de los ensayos clínicos. Le facilitaré al Sr Uriz las pruebas que reclama. Primer ensayo de Ataluren frente a Placebo (ensayo 007), con 174 pacientes mayores de 5 años, 48 semanas de tratamiento. El análisis primario no detectó diferencias significativas entre los grupos tratados con Ataluren y placebo, y la mayoría del resto de variables secundarias recogidas no alcanzaron la significación estadística. No obstante, en el análisis de subgrupos, se vio una mejor respuesta en el grupo de pacientes en fase de declive. Con base en este análisis de subgrupos, la Agencia Europea del Medicamento (EMA) dio la autorización condicional, al tiempo que emplazó a la compañía a realizar el segundo ensayo de Ataluren (estudio 020). Este estudio de 230 pacientes (115 en placebo y 115 en Ataluren) debería confirmar los resultados obtenidos en el estudio 007 en ese subgrupo de pacientes. Pues bien, en ese estudio no se encontraron diferencias estadísticamente significativas para la variable principal entre Ataluren y placebo a la semana 48, y otras variables evaluadas tampoco alcanzaron diferencias significativas respecto a placebo. Después de estos estudios se volvió a identificar un subgrupo en el que parecía que podría objetivarse una mejora. A la luz de estos datos, la EMA volvió a renovar la autorización condicional, pero obligando a la compañía a realizar un nuevo estudio que terminará en marzo de 2020 en el que se tendrá que volver a comparar con placebo. Por tanto, a día de hoy no se ha demostrado ningún efecto de Ataluren sobre el curso y la progresión de la enfermedad, tal como ha reiterado públicamente la propia ministra de Sanidad, María Luisa Carcedo. A este respecto conviene recordar que la Agencia Reguladora de medicamentos en EE.UU. (FDA) ha rechazado por tres veces la autorización de comercialización del medicamento, con los mismos argumentos que antes hemos descrito, y que el Ministerio de Sanidad, Consumo y Bienestar Social ha denegado por tres veces su inclusión en la cartera básica de servicios del Sistema Nacional de Salud y su financiación pública, también por falta de eficacia. La última vez, el pasado 8 de febrero. Debería saber el Sr. Uriz que las evidencias de la eficacia de un medicamento se extraen de los ensayos clínicos y que éstos tienen capacidad para generar evidencia, que es la que tiene que guiar la recomendación de los clínicos. Una última aclaración. El consejero de Salud, Fernando Domínguez, se ha limitado a respetar las recomendaciones técnicas de la Comisión Central de Farmacia de Navarra, que son las mismas que ha emitido la Agencia Española de Medicamentos del Ministerio de Sanidad. El Departamento de Salud, después de tres reuniones con los padres del niño, a los que comprende, con los que se solidariza y a los que brinda todo su apoyo, les ha ofrecido tres alternativas al tratamiento con Ataluren, que inicialmente han rechazado. Si otras comunidades autónomas han decidido solicitar el medicamento y desautorizar a sus propios técnicos por presión social, mediática, política, o por cartas de “especialistas” como el Sr. Uriz, serán ellas las que tendrán que justificar su decisión en contra de las evidencias disponibles. Antonio López Andrés Presidente de la Comisión Central de Farmacia del SNS-O

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Aclaraciones sobre el Ataluren y el síndrome de Duchenne

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