Diario de Navarra

Falta de eficacia o la “importante preocupación” sobre reacciones adversas que produce. Estos son los argumento principales que esgrimió este viernes el departamento de Salud, basándose en distintos informes nacionales e internacionales, para denegar el tratamiento al niño tudelano. Lo hizo a través de un escrito de Antonio López Andrés, presidente de la Comisión Central de Farmacia y subdirector de Farmacia del SNS, en el que, además, discute la decisión de 11 Comunidades Autónomas de tratar con este fármaco a 33 niños. “A pesar de las negativas de sus órganos de evaluación, las campañas mediáticas (prensa, change.org, etc.) han hecho que los poderes políticos cedan a la presión sin ningún argumento científico”, afirma, al tiempo que se felicita de que Navarra haya tomado la decisión de denegar el tratamiento “amparándose en los informes de sus técnicos y no en recortes de prensa o campañas en redes sociales”. BENEFICIO-RIESGO "INACEPTABLE" López hace un repaso de la evolución de este fármaco y recuerda que su aprobación condicional por parte de la Agencia Europea del Medicamento para su comercialización en la UE se otorgó “a pesar de que no ha demostrado en los ensayos preliminares ninguna eficacia en la variable principal evaluada”. Añade que el propio Ministerio de Sanidad acordó también su no financiación “por falta de eficacia”, razón por la que no se comercializa en España y hay que importarlo del extranjero. También cita a la agencia reguladora de Estados Unidos, que ha rechazado el Translarna “por falta de eficacia” y que la máxima autoridad en evaluación de medicamentos de Francia, la revista Prescrire, “considera inaceptable el balance beneficio-riesgo de este medicamento”. Y aporta un informe del Ministerio de Sanidad de mayo de 2017 que concluye que las evidencias de eficacia son “frágiles” y que no está confirmado que el Translarna incremente la producción de distrofina muscular. Además, señala que se asocia a efectos adversos gastrointestinales, cardiovasculares y renales, aunque “ninguno de especial preocupación”. Sí añade que otro efecto son las fracturas óseas, que podrían acelerar la pérdida de deambulación si son en extremidades inferiores, debido a la inmovilización prolongada. Salud reconoce que hay una vía para estos tratamientos por el sistema de medicamentos extranjeros, pero que la Comisión Central de Farmacia del SNS, compuesta por expertos de distintas especialidades, analizó el caso y decidió no darlo “por unanimidad”, después de escuchar la solicitud de la neuróloga del CHN que solicitó el tratamiento. López añade que las noticias que tienen del ensayo “no son buenas”. “Hasta el punto de que, a mitad de ensayo, el laboratorio pretende cambiar la variable de medida de la eficacia, aspecto reprobable desde el punto de vista de diseño de un estudio clínico”. RECOMENDACIÓN DEL HOSPITAL DE REFERENCIA Otra de las claves de este caso es que el propio hospital de referencia para Navarra en algunas enfermedades raras, el Sant Joan de Déu, de Barcelona, recomienda este medicamento. “Yo también me lo pregunto”, apunta López, quien ofrece dos respuestas apuntando hasta presiones de laboratorios. “Desde el punto de vista médico, es muy frustrante decir a un paciente que no hay alternativa terapéutica. Y es muy difícil negar una posibilidad de tratamiento que existe a través del sistema de medicamentos extranjeros, cuando puede existir la presión de un laboratorio. Es más fácil para el clínico que lo niegue la Administración, bien sea el Ministerio o, como en este caso, la Comisión Central de Farmacia de Navarra”, señala. Al mismo tiempo, dice que el hospital catalán realiza “infinidad” de ensayos clínicos y que puede ser “entendible” que después de utilizar un medicamento experimental siga recomendándolo. “Si hay más pacientes puede tener información adicional sobre el medicamento y, evidentemente, eso tiene una influencia posterior en la decisión de utilizarlo”, señala. Antonio López recalca que lo que más les preocupa es el paciente y que la decisión de denegar el tratamiento “se ha tomado bajo el convencimiento de que no le aportamos nada positivo” y que, de hacerlo, le pondrían “en riesgo de efectos adversos que no son nada despreciables”. Añade que ofrecieron gestionar la participación del niño en ensayos clínicos en hospitales de España con otros medicamentos e incide en que en la decisión no hay ninguna motivación económica. “En Navarra tenemos tratamientos mucho más caros. En Tudela se estuvo tratando a un paciente con enfermedad rara con un medicamento de más de 500.000 € al año y en 160 pacientes con enfermedades raras, el SNS gasta casi el 10% del coste anual en medicamentos del CHN”, dice. Acaba señalando que lo fácil sería “decir que sí” al tratamiento porque no es agradable negar cosas a nadie. “Pero, bajo nuestra responsabilidad, estamos obligados a gestionar la salud y, en mi caso los medicamentos, principalmente bajo criterios de eficacia y seguridad”, concluye.

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Salud recalca la falta de eficacia y efectos adversos para la negativa al tratamiento de Izan

Señala que otras Comunidades lo dan por “campañas mediáticas” y en contra de sus órganos de evaluación

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