Diario de Navarra

La evolución en mieloma múltiple ha sido espectacular. Sí. Hice mi tesis en 1980. Se ha pasado de un fármaco, el Melfalán, a una situación en la que un reto es elegir en el momento preciso cada uno de los nuevos fármacos. ¿Qué ha pasado para llegar a esta situación? La conjunción de una serie de astros y de curiosidad. La historia empezó con la mujer de un médico enfermo que consultó a un experto el uso de Talidomida (un fármaco que causó deformidades en niños cuyas madres lo tomaron durante la gestación pero que ha sido base para el desarrollo de un fármaco anticanceroso). Varios especialistas iniciaron un ensayo para cinco pacientes. Dos respondieron. A ello se unieron los estudios de un premio Nobel sobre inhibición del proteasoma, el ‘basurero’ donde van proteínas defectuosas y que al eliminarlo permite que sean tóxicas para la célula. Esas historias y la perseverancia de los médicos clínicos ha llevado a la actualidad: casualidad, ciencia y perseverancia. ¿Con cuántos fármacos? Hay tres grupos que han cambiado el panorama: inmunomoduladores, inhibidores de proteasoma y anticuerpos monoclonales. ¿Cómo surgen las ideas en ese camino hacia nuevos fármacos? Es una labor conjunta. Igual un médico no conoce mucha biología pero pone en común información con otros profesionales. En 2000 un laboratorio nos reunió a diez personas en EEUU para que diésemos nuestra opinión sobre si un tratamiento (inhibidor de proteasoma) podía tener futuro. Dijimos que parecía que sí. Se probó en pacientes resistentes y vimos que funcionaba. Nos dieron la opción de tener el fármaco en nuestro centro y decidimos combinarlo, primero en ratones, con los fármacos clásicos. Vimos que se potenciaban e hicimos el primer estudio en España con esa combinación y 60 pacientes. ¿Qué es exactamente un ensayo clínico? Es el arma más importante para poder progresar en el tratamiento de las enfermedades. Hay un objetivo: proteger y ayudar al enfermo para intentar obtener respuestas. Lo primero es la seguridad y por eso tiene fases. ¿Cuáles son? Los primeros pasos se realizan en el laboratorio, con animales de experimentación, para demostrar que son seguros y eficaces, que actúan sobre tumores que induces en los animales. Si es así se pasa a la fase I. Busca que el fármaco no haga daño y se buscan pacientes en fase terminal que no tienen otra alternativa porque todo ha fallado. Sabes que podría funcionar en ese paciente pero teniendo claro que no les hará daño. Si hay respuesta pero es tóxica no seguiría adelante. Y el paciente que entra en un ensayo puede salir cuando quiera. ¿Y una vez que pasa la fase I? Cuando se ve que es seguro y eficaz se pasa a fase II. Se vuelve a testar en un grupo de pacientes más amplio para confirmar. Y se centra en pacientes en los que se ve que la eficacia puede ser mayor pero que son refractarios (con racaída). Siempre comprobando la toxicidad. La seguridad va unida siempre al desarrollo de los fármacos. Luego está la fase III, que compara en pacientes refractarios contra lo mejor que hay en el mercado. Hay que demostrar que lo que se aporta es mejor, un valor añadido. ¿Cuándo llega al mercado? Si hay un fármaco eficaz en recaída pasas a los pacientes de nuevo diagnóstico pero con todo el proceso de nuevo, fase II y III. Hay cantidad de fármacos que se caen en el camino. Yo he vivido tres historias de pleno éxito y otra de un fracaso, con 900 pacientes. Son ensayos aleatorios, los pacientes se sortean para que no haya ningún sesgo, y saben que en el peor de los casos llevan lo mejor que se puede encontrar. Por último, la fase IV son los ensayos que llevan al registro y aprobación del fármaco. ¿Cómo se plantea a un paciente esta situación? Hay que cumplir una serie de criterios, por ejemplo tener condiciones suficientes para ser tratado. Con el paciente hay que ser honesto. Se explica que es un ensayo, que es de los primeros pacientes, que no sabemos la respuesta pero que, dado que no tiene otras opciones, puede ser una buena oportunidad. Todo basado en los datos de la fase preclínica. ¿Quién les controla? Las agencias reguladoras que ponen un peso enorme en la seguridad. Cuando un paciente está en un ensayo clínico está sobreprotegido. El médico sabe que cualquier decisión va a ser evaluada. Les miran con lupa. Absolutamente. Y te inspeccionan. Los pacientes vienen a consulta, se les hacen pruebas para ver que todo va bien. Son pacientes muy controlados y vigilados. ¿El enfermo lo acepta bien? Para el enfermo es una gran oportunidad. Se han beneficiado muchos pacientes. El primer paciente que recibió Lenalidomida en España fue hace 14 años y no tenía más opciones. Iba a morir en unos meses. Sigue vivo. ¿Hay personas que les buscan para entrar en ensayos? Sí. Nos pasa mucho. Hay médicos que nos preguntan si tenemos algún ensayo para ofrecer a un paciente otra alternativa. ¿Hay que irse a Houston para recibir un buen tratamiento? Si un fármaco está aprobado por la Agencia Europea del Medicamento, en España muchas veces se accede antes que en Inglaterra. No hay que ir a ningún sitio. ¿Entonces la diferencia en el tratamiento está en los ensayos? Sí. Hoy la diferencia no está en los fármacos aprobados, que están disponibles, sino en el fármaco experimental o las combinaciones. Son los que van marcando la historia. La oportunidad es tener acceso a estos fármacos antes. ¿Supone mucha presión? Sí. Hay pacientes que van bien y otros no. Cuando van mal los vivimos más duramente. No te los quitas de la cabeza. Estás luchando por cambiar la historia de una enfermedad y ves que a veces no puedes ayudar y te frustra. Eso te lleva a intentar conseguir más fondos.

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Jesús San Miguel: “El ensayo es una oportunidad para el paciente"

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