Un estudio preclínico liderado desde Granada y Barcelona ha identificado una nueva vulnerabilidad terapéutica en una de las leucemias infantiles más agresivas, un trabajo que ha encontrado un mecanismo clave en este tipo de cáncer y también una nueva forma de combatirlo con fármacos.

Un equipo científico internacional, liderado por el Centro Pfizer-Universidad de Granada-Junta de Andalucía de Genómica e Investigación Oncológica (GENyO) y el Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras (IJC), en Barcelona, ha identificado una debilidad para atacar esta leucemia infantil.

Los resultados del estudio, que publica la revista Blood, abren la puerta al desarrollo de futuras estrategias terapéuticas para enfermos de leucemia linfoblástica aguda de células B con reordenamientos en el gen KMT2A, un subtipo especialmente agresivo que afecta principalmente a lactantes y niños de corta edad.

Pese a los avances en las últimas décadas gracias a la quimioterapia, el trasplante hematopoyético y las inmunoterapias actuales, muchos de los pacientes siguen sufriendo recaídas para las que existen pocas alternativas terapéuticas eficaces.

El trabajo demuestra que la interacción entre dos proteínas presentes en la superficie de las células leucémicas desempeña un papel clave en la capacidad de estas células para expandirse y mantener la enfermedad.

Al bloquear este mecanismo, se ha observado una reducción significativa de la progresión de la leucemia y una mayor eficacia de los tratamientos convencionales en modelos experimentales.

Uno de los aspectos más destacados del estudio es que este efecto se logra utilizando natalizumab, un anticuerpo monoclonal aprobado actualmente para el tratamiento de enfermedades autoinmunes como la esclerosis múltiple y la enfermedad de Crohn.

Los resultados sugieren que este medicamento puede ser evaluado en el futuro como una posible estrategia complementaria para pacientes con leucemia de alto riesgo, aprovechando que se trata de un fármaco con una amplia experiencia clínica y un perfil de seguridad bien conocido.

"Comprender los mecanismos biológicos que hacen que determinadas leucemias sean especialmente agresivas es esencial para desarrollar tratamientos más eficaces y menos tóxicos", ha explica la doctora María Belén López Millán, investigadora del Instituto Josep Carreras, de GENyO y de la UGR.

López Millán ha añadido que los resultados identifican una nueva vulnerabilidad de esta enfermedad y proporcionan una base sólida para futuras investigaciones, por lo que ha confiado en que se acelere el desarrollo de tratamientos más eficaces para pacientes con leucemias de muy alto riesgo.

Los resultados corresponden a una investigación preclínica realizada con muestras de pacientes, modelos celulares y modelos animales de la enfermedad por lo que, aunque los hallazgos son muy prometedores, natalizumab no ha sido evaluado todavía en pacientes con este tipo de leucemia.