Terapias avanzadas

Los recientes avances en la investigación biomédica y la biotecnología han abierto nuevos desafíos y perspectivas prometedoras para el desarrollo de terapias avanzadas, incrementando la expectativa de cura y la calidad de vida de los pacientes. La Comisión Europea, en su directiva 2009/120/EC, define que los medicamentos de terapia avanzada son aquellos medicamentos para uso humano que se basan en genes, tejidos o células. Según el Instituto Nacional del Cáncer, un gen es un segmento de ADN que funciona como la unidad funcional y física de la herencia de padres a hijos. Es por eso que, debido a sus características, las terapias avanzadas ofrecen nuevas oportunidades para el tratamiento de enfermedades y lesiones, especialmente de enfermedades que hasta el momento carecen de tratamientos eficaces. Las tisulares describen el proceso de introducir nuevas células o tejidos para el tratamiento de una enfermedad, ya que su introducción, ya sea a de unas pocas células o de un tejido completo, permite la regeneración del tejido dañado y asegura una correcta recuperación. Además, en la mayoría de las terapias avanzadas basadas en células o tejidos, estas células son extraídas del propio paciente, corregidas, y posteriormente se le vuelven a insertar, con lo que se evitan posibles problemas de incompatibilidades y se mejora la eficiencia. En España, hay un total de 8 terapias con autorización de comercialización, la mayoría de ellas basadas en tecnología CAR-T (modificación de las células T, un tipo de célula del sistema inmunitario, para que ataquen células cancerosas) y utilizadas en inmunoterapia oncológica, con el fin de potenciar el sistema inmune del paciente para hacer frente a distintos tipos de cánceres. Los medicamentos de terapia avanzada han sido históricamente muy controvertidos, aunque en la última década han ganado protagonismo a la vez que surgen nuevas terapias avanzadas cada año. Sin embargo, a pesar de la controversia que éstas puedan generar, se espera que dominen el mercado en las próximas décadas. Las tecnologías basadas en terapias avanzadas son el presente y futuro de la medicina. ¿Están los sistemas sanitarios preparados para su implementación con el gasto tanto económico como social que éstas ocasionan? En España existen 15 terapias avanzadas. Sin embargo, a 6 de ellas se les retiró su autorización de comercialización por diversos motivos, algunos por seguridad y otros por motivos económicos. Entre las terapias que más han dado que hablar se encuentran Kymriah, Yescarta y Alofisel. En el caso de Kymriah y Yescarta, ambos tratamientos son inmunocelulares, están basados en CAR-T, y se utilizan para un tipo específico de linfoma. Aprobadas en 2018, rondan los 320.000 euros por paciente. Alofisel traslada células con efecto inmunomodulador y antiinflamatorio a pacientes con enfermedad de Chron a 60.000 euros por tratamiento. Estos tratamientos, que representan nuevos principios terapéuticos, conllevan que la práctica clínica sea muy sofisticada. Además, al tratarse de enfermedades poco frecuentes, los ensayos clínicos en humanos no tienen muchos pacientes, lo que puede generar incertidumbre en la identificación de una dosis segura y eficaz. El Ministerio de Sanidad, debido a la importancia de las nuevas terapias y las ventajas que suponen, desarrolló un plan estratégico para las terapias CAR, que son las terapias que se han vuelto más populares entre las terapias avanzadas. Por otro lado, actualmente no pueden ser administradas en cualquier centro u hospital, ya que existen procedimientos y protocolos complejos que requieren de biopsias, traslado de genes, células o tejidos humanos y su implantación en el paciente. Este tipo de terapias prometen ser la solución de la medicina moderna, acercándonos cada vez más a la medicina personalizada y de precisión. Debido al coste del tratamiento, la mayoría de países desarrollados han optado por nuevos tipos de financiación, denominados modelos flexibles de acceso. De manera generalizada, se paga según el beneficio clínico que ofrece al paciente. ¿Mejora? Pagamos. ¿No mejora? No pagamos. Desafortunadamente, la capacidad financiera del gobierno no es infinita. Pensar en cómo vamos a pagar 320.000 euros por tratamiento de un solo paciente con linfoma, puede limitar el tratamiento de otros pacientes con muchas otras patologías. En España viven aproximadamente 50 millones de personas. Por ende, se debe elegir a qué pacientes tratamos ¿Priorizamos una u otra enfermedad? A nivel de la industria farmacéutica, ¿Apostamos por tratar enfermedades raras o apostamos por tratar las más prevalentes? No es fácil tener que elegir. En parte, por eso necesitamos un ministro de sanidad que no haya estudiado filosofía. Cada día estamos un paso más cerca de la medicina personalizada y de precisión, centrada en las necesidades individuales de cada paciente. En el futuro tendremos más terapias, más seguras y eficaces, que permitan tratar a un mayor número de pacientes a un menor coste. España tiene el talento. Falta valentía para invertir. Falta una mayor cooperación público-privada. Falta que, nuestra inversión se equipare a la de los países punteros europeos. Porque España lo merece. Javier García, consultor de la Industria Farmacéutica Jesús Beltrán, investigador en el Centro de Investigación Biomédica en Red (CIBER), Instituto de Salud Carlos III

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