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Fundación Inocente, Inocente elige un proyecto de CIMA sobre el síndrome de Dravet

La ayuda está dotada con 30.000 euros

El Centro de Investigación Médica Aplicada (CIMA)

El Centro de Investigación Médica Aplicada (CIMA)

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Actualizada 14/11/2017 a las 18:08
  • EFE.PAMPLONA

La Fundación Inocente, Inocente ha seleccionado un proyecto del Centro de Investigación Médica Aplicada (CIMA) de la Universidad de Navarra orientado a desarrollar un tratamiento para el síndrome de Dravet mediante terapia génica.


Se trata de una de las diez ayudas de la convocatoria anual de la fundación, que se financia gracias a las donaciones de miles de telespectadores de la Gala que emite La 1 de RTVE cada 28 de diciembre, ha informado el CIMA en un comunicado.


El síndrome de Dravet, una enfermedad rara que afecta a uno de cada 20.000 habitantes, es una forma severa de epilepsia que provoca convulsiones frecuentes, en ocasiones de larga duración, y que no responden bien a los tratamientos farmacológicos convencionales.


Los primeros síntomas y convulsiones aparecen a los 4 o 6 meses de edad en niños aparentemente sanos y posteriormente los síntomas se agravan y se acompañan de un incremento del riesgo de muerte súbita, alteraciones neurológicas y deterioro cognitivo.


En más del 80% de los casos, la causa es una mutación en un gen que ocasiona la reducción de un canal de sodio que es clave para el funcionamiento de algunos tipos específicos de neuronas involucrados en la regulación de la actividad del cerebro. En la mayoría de los casos se trata de mutaciones nuevas en el individuo, sin antecedentes familiares.


Especialistas del CIMA y del Departamento de Neuropediatría de la Clínica Universidad de Navarra han iniciado un proyecto para transferir el gen corregido a las neuronas utilizando vectores adenovirales de alta capacidad y controlar su expresión de la manera más fisiológica posible.


Según ha explicado Miguel Valencia, investigador del Programa de Neurociencias del CIMA, la ayuda de la Fundación Inocente, Inocente, dotada con 30.000 euros, servirá para generar una prueba de concepto sobre la viabilidad de la terapia génica para el tratamiento de este síndrome.


Inicialmente se llevará a cabo una primera fase "in vitro" en la que se utilizarán cultivos celulares para verificar hasta qué punto los vectores son capaces de restaurar la actividad de los canales de sodio en las células.
Después se desarrollarán ensayos "in vivo" en los que se evaluará el potencial terapéutico de los vectores. Así, se cuantificarán parámetros como el aumento de la tasa de supervivencia, la reducción del número y severidad de las crisis o la mejoría y prevención de los síntomas cognitivos y motores.

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